Innere Medizin
1. Narkolepsie Typ 1: Orexin-Agonist in Phase 3
In der NEJM-Ausgabe vom 24. September 2026 (Vol. 395, Nr. 12) erscheinen zwei Phase-3-Studien zu Oveporexton bei Narkolepsie Typ 1. Der orale Orexin-Rezeptor-2-Agonist zielt auf die Kernpathophysiologie (Orexinmangel), nicht nur auf Symptome. Für Schlafmedizin und Innere Praxis ist das relevant, weil Kataplexie und exzessive Tagesschläfrigkeit den Alltag und kardiometabolische Risiken steuern.
2. Wiskott-Aldrich, Sichelzellkrankheit, polygene Scores
Ferrua und andere berichten über Etuvetidigene Autotemcel: autologe Stammzellen, ex vivo mit Lentivirus und WAS-cDNA transduziert, bei Wiskott-Aldrich-Syndrom. Ein Perspective-Stück erinnert zugleich, dass Gentherapie bei Sichelzellkrankheit für die meisten Betroffenen weltweit unerreichbar bleibt. Hunter und Inouye reviewen, wie häufige Genvarianten, polygene Risikoscores und Pharmakogenetik Prävention und Therapie häufiger Krankheiten steuern können – nützlich für kardiovaskuläre und onkologische Risikostratifikation, kein Screening-Ersatz.
3. Phagen, Lichen planus, Vitamin C
Eine internationale Expertengruppe legt über 60 Empfehlungen zur Phagentherapie vor, wenn Antibiotika versagen (Medscape, 22./23. September). Ruxolitinib-Creme 1,5 % wurde in einer randomisierten Studie bei kutanem Lichen planus geprüft (JAMA Dermatology, 23. September). Eine dänisch-amerikanische Arbeit mit 109 Personen und Vorstufen von Blutkrebs fand Vitamin C 1000 mg/Tag sicher, ohne Effekt auf das primäre Ziel der Zellwachstumsrate; Überlebens- und Entzündungssignale bleiben schwach und vorläufig (t-online).
Onkologie
4. FDA: Lirafugratinib beim FGFR2-Cholangiokarzinom
Am 23. September 2026 hat die FDA Lirafugratinib (Lyrfigtu) für vorbehandeltes, nicht resektables lokal fortgeschrittenes oder metastasiertes Cholangiokarzinom mit FGFR2-Fusion oder anderer Rearrangement zugelassen. Grundlage ist die Phase-1/2-Studie ReFocus. Einordnung und Dosierung: Targeted Oncology.
5. Myelom: Anito-cel, Heilungsdefinition, IMS
In einer NEJM-Phase-1-Studie sprachen alle 38 Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Myelom auf Anito-cel an (d-Domain-BCMA-CAR-T); schweres CRS und ICANS waren selten. Mass General Brigham berichtet parallel über eine weitere experimentelle CAR-T mit tiefen, anhaltenden Remissionen (EurekAlert). IMS/IMWG definieren „Heilung“ jetzt als fünf Jahre therapiefreie, MRD-negative Remission. Auf der IMS-Tagung blieb die Hälfte derjenigen, die in GEM2014MAIN eine MRD-gesteuerte Erhaltung beendeten, nach sieben Jahren progressionsfrei; weitere Daten zu DREAMM-9, MIDAS, subkutanem Isatuximab-Kd, Cevostamab und Cilta-Cel. Linvoseltamab zeigte in LINKER-SMM1 bei evaluierbarem Hochrisiko-Smoldering-Myelom 100 % Ansprechen.
6. Lunge, Sarkom, NET, Brust
Die britische MHRA lässt Lurbinectedin plus Atezolizumab als Erhaltung beim ausgedehnten kleinzelligen Lungenkarzinom zu (Medscape UK, 24. September). Atemluft könnte helfen, maligne von benignen Lungenrundherden zu unterscheiden und invasive Diagnostik zu sparen (Griffith University, MedComm). SOT106, ein LRRC15-ADC, erhält Fast Track und Orphan Drug für Sarkome vor First-in-Human. Für SSTR-positive GEP-NET gibt es eine finale FDA-Zulassung eines 177Lu-Dotatat-Radioäquivalents. ECOG-ACRIN startet eine Landmark-Studie zum Chemo-Nutzen beim Hochrisiko-Frühstadium des ER+/HER2-negativen Mammakarzinoms, nachdem TAILORx und RxPONDER bei niedrigen Oncotype-Werten den Verzicht stützen. PI3K-Inhibitoren werden nach Marktverlusten durch Gedatolisib und Inavolisib neu bewertet. PET-adaptiertes Nivolumab erreichte in einer kleinen Hodgkin-Studie nach zwei Zyklen 83 % komplette metabolische Remissionen.
7. Weitere Punkte
Beim Shwachman-Diamond-Syndrom zeigen 865 internationale Fälle hohes myeloisches Krebsrisiko; frühe Transplantation bei Hochrisikomerkmalen kann nützen (NEJM Correspondence). Die FDA verlangt für Tovecimig beim Gallengangskarzinom vor BLA eine neue Studie mit OS-Vorteil. MIT stellt ein Handgerät vor, das schonend Zellen für Früherkennung (unter anderem Ovarialkarzinom) sammelt. In Köln vergaben ADT und DNVF erstmals den Onkologie-Datenpreis an DigiNet (digitale Steuerung personalisierter Lungenkrebstherapie) und VersKiK (Langzeitversorgung nach Krebs im Kindes- und Jugendalter): Monitor Versorgungsforschung.