Innere Medizin
Vosoritide hat in einer Phase-3-Studie bei Kindern mit Hypochondroplasie den Endpunkt erreicht (NEJM, 9. September). Das ist relevant für Wachstum/endokrine Innere Medizin, nicht für COPD oder Narkolepsie.
Im NEJM erschien außerdem ein Beitrag zur Neuausrichtung der Gerinnung mit einem bispezifischen Antikörper; die Entwickler einer Prophylaxe bei Hämophilie A erhielten den Lasker-DeBakey-Preis 2026.
ARPA-H kündigt 62 Millionen Dollar für ein FDA-taugliches KI-System zur Herzinsuffizienz-Therapie an. Parallel prüft eine neue Biotech, ob ein Signal aus der Leukämie-Therapie sich für Diabetes nutzen lässt.
Onkologie
Osimertinib plus Chemotherapie vs. Osimertinib allein bei EGFR-mutiertem NSCLC mit gleichzeitiger TP53-Mutation: randomisierte Phase-3-Daten in JAMA (8. September-Ausgabe). Das ist eine andere Frage als Sevabertinib/HER2 oder Daraxonrasib/RAS.
Die FDA hat Zidesamtinib (ROS1-selektiver TKI) für vorbehandeltes ROS1-positives NSCLC zugelassen – inkl. Patienten mit Hirnmetastasen (ARROS-1).
Michigan: Eine Zweierkombination kehrt Identitätswechsel bei therapieresistentem Prostatakarzinom um und bremst das Tumorwachstum deutlich. Pyxis Oncology meldete am 9. September aktualisierte positive Daten bei rezidiviertem/metastasiertem Kopf-Hals-Plattenepithelkarzinom.
UCLA: Regelmäßiges Mammografie-Screening noch in den 80ern war mit früherer Detektion, weniger aggressiver Therapie, 55 % weniger Rezidiven und 74 % niedrigerer Sterblichkeit assoziiert (Annals of Surgical Oncology). Leitlinien für diese Altersgruppe bleiben unscharf.
Prävention / Longevity
Neue Mikrobiom-Arbeit: Innerhalb gängiger Darmbakterien-Arten gibt es versteckte Linien, die mit Altern, kolorektalem Karzinom, CED und Typ-2-Diabetes verknüpft sind und sich rasch ausbreiten.
Thymus-Gesundheit (nach der Pubertät oft als nebensächlich betrachtet): In Screening-Kohorten war ein hoher Thymus-Score mit deutlich niedrigerer Gesamtsterblichkeit, weniger Lungenkrebs und weniger kardiovaskulären Todesfällen assoziiert. Das passt zu älteren Daten nach Thymektomie.
Industrie/Translation, nicht die bekannten Maus-GLP-1- oder Rentosertib-Daten: Moonwalk Biosciences sammelt 70 Mio. Dollar (u. a. Eli Lilly) für ein muskelschonendes Adipositas-Mittel. Genflow berichtet, dass die SLAB-Studie bei alten Beagles (Sarkopenie/Longevity, DNA- bzw. AAV-Ansatz) den primären Endpunkt erreicht hat.