Der Vortrag von Vinay Prasad begann mit einer Begrüßung und einer Vorstellung der Teilnehmer, um ein Gefühl für ihren Hintergrund und ihren Ausbildungsstand zu bekommen. Der Referent, ein Hämatologe-Onkologe am UCSF, stellte sich vor und gab einen Überblick über seine Arbeit an verschiedenen Krankenhäusern, seine wöchentliche Klinik und seine Lehrtätigkeiten in Epidemiologie. Er erwähnte auch seine Forschung und die Veröffentlichung seiner Arbeiten ohne Paywalls.
Er begann den Hauptteil des Vortrags mit der Diskussion über die kritische Bewertung von Onkologieartikeln. Er erklärte die Bedeutung der Unterscheidung zwischen Tumoraktivität und Wirksamkeit und wie diese Begriffe in der klinischen Forschung verwendet werden. Er betonte, dass ein Medikament zwar Tumore schrumpfen lassen kann (Aktivität), dies jedoch nicht unbedingt bedeutet, dass es das Überleben oder die Lebensqualität der Patienten verbessert (Wirksamkeit).
Ein wesentlicher Teil des Vortrags konzentrierte sich auf die POLO-Studie, die das Medikament Olaparib bei Patienten mit einer BRCA-Mutation und metastasiertem Bauchspeicheldrüsenkrebs untersuchte. Der Referent kritisierte die Methodik der Studie, insbesondere die Entscheidung, die Chemotherapie nach vier Monaten zu beenden und die Patienten entweder mit Olaparib oder einem Placebo weiterzubehandeln. Er argumentierte, dass dies nicht der gängigen Praxis entspreche, bei der die Chemotherapie normalerweise fortgesetzt wird, solange sie wirksam ist. Er stellte fest, dass das progressionsfreie Überleben (PFS) in der Studie zwar verlängert wurde, dies jedoch nicht zu einer verbesserten Gesamtüberlebensrate führte.
Er erläuterte auch die Unterschiede zwischen klinischen und Surrogat-Endpunkten in Studien. Während das PFS häufig als Surrogat-Endpunkt verwendet wird, weil es schneller messbare Ergebnisse liefert, betonte er, dass das Gesamtüberleben (OS) der goldene Standard ist, da es das tatsächliche Überleben der Patienten misst. Der Referent stellte dar, dass eine Verlängerung des PFS nicht unbedingt bedeutet, dass die Patienten länger oder besser leben.
Der Referent ging auf die ethischen Implikationen von Studien mit suboptimalen Kontrollarmen ein, bei denen die Kontrollgruppe nicht die beste verfügbare Standardtherapie erhält. Er führte Beispiele für Studien an, bei denen Patienten in der Kontrollgruppe nicht die gleichen Chancen hatten wie diejenigen in der Behandlungsgruppe, was die Interpretation der Ergebnisse verzerrt. Er wies darauf hin, dass in vielen Studien die Patienten in der Kontrollgruppe später Zugang zu dem neuen Medikament erhielten (Crossover-Design), was die Beurteilung der tatsächlichen Wirksamkeit des neuen Medikaments erschwert.
Er hob hervor, dass bei der Entwicklung neuer Medikamente zunächst in späteren Behandlungsphasen getestet werden sollte, bevor sie in der Erstlinienbehandlung verwendet werden. Dies reduziert das Risiko für die Patienten, die bereits viele andere Behandlungsmöglichkeiten ausgeschöpft haben.
Ein weiterer Schwerpunkt lag auf der Analyse von Studiendesigns und der kritischen Prüfung der Ergebnisse. Er erläuterte verschiedene Fallstricke und Verzerrungen, die bei klinischen Studien auftreten können, und betonte die Bedeutung der Unabhängigkeit der Forscher von finanziellen Interessen. Der Referent erwähnte auch, dass die Mehrheit der klinischen Studien von der Industrie finanziert wird, was potenziell zu Interessenkonflikten führen kann.
Am Ende des Vortrags ging der Referent auf Fragen aus dem Publikum ein und diskutierte spezifische Studien und deren Implikationen für die klinische Praxis. Er betonte die Notwendigkeit, sich ständig weiterzubilden und kritisch zu bleiben, um die bestmögliche Versorgung der Patienten sicherzustellen.