Beam Therapeutics Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung präziser genetischer Medikamente durch eine Technologie namens Base Editing spezialisiert hat. Das Unternehmen hat seinen Sitz in Cambridge, Massachusetts, und wurde von den renommierten Wissenschaftlern Dr. Feng Zhang, Dr. David R. Liu und Dr. J. Keith Joung gegründet. Beam Therapeutics hat das Ziel, Patienten mit schweren Krankheiten lebenslange Heilung zu bieten, indem es genetische Mutationen auf DNA-Ebene korrigiert.
Das Unternehmen hat mehrere Programme in der Pipeline, die auf verschiedene Krankheiten abzielen. BEAM-101 und BEAM-302 sind zwei ihrer führenden Programme. BEAM-101 wird zur Behandlung von Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie entwickelt, während BEAM-302 eine auf die Leber abzielende Formulierung ist, die zur Behandlung schwerer Alpha-1-Antitrypsin-Mangelkrankheit dient. BEAM-201, ein Anti-CD7 CAR-T-Produktkandidat, befindet sich in Phase-1/2-Studien zur Behandlung von refraktärer T-Zell-akuter lymphoblastischer Leukämie/T-Zell-lymphoblastischem Lymphom. BEAM-301 ist eine auf die Leber abzielende Formulierung zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit 1a.
Beam Therapeutics entwickelt derzeit mehrere Programme in ihrer Onkologie-Pipeline, die sich auf die Behandlung verschiedener Krebsarten mit ihrer Base-Editing-Technologie konzentrieren.
Eines ihrer führenden Programme ist BEAM-201, eine Anti-CD7 CAR-T-Zelltherapie. Dieses Programm befindet sich derzeit in Phase-1/2-Studien zur Behandlung von rezidivierter und refraktärer T-Zell-akuter lymphoblastischer Leukämie (T-ALL) und T-Zell-lymphoblastischem Lymphom (T-LL). T-ALL und T-LL sind schwere Erkrankungen, die sowohl Kinder als ook volwassenen betreffen. BEAM-201 zielt darauf ab, die krebskranken T-Zellen zu eliminieren, während gesunde Zellen verschont bleiben.
Zusätzlich zu BEAM-201 erforscht Beam Therapeutics auch das Potenzial von In-vivo-Base-Editing-Programmen für Onkologie-Indikationen. In-vivo-Base-Editing umfasst die direkte Verabreichung von Base-Editoren in den Körper des Patienten, wodurch die Notwendigkeit einer Ex-vivo-Zelltherapie entfällt. Dieser Ansatz könnte potenziell ein breites Spektrum von Krebserkrankungen behandeln, indem spezifische genetische Mutationen, die das Tumorwachstum antreiben, gezielt werden.
Obwohl sich die Onkologie-Pipeline von Beam Therapeutics noch in den frühen Entwicklungsstadien befindet, hat ihre Base-Editing-Technologie das Potenzial, die Krebsbehandlung zu revolutionieren, indem die zugrunde liegenden genetischen Mutationen korrigiert werden, die Krebs verursachen.
Beam Therapeutics hat mehrere Kooperationen und Partnerschaften mit anderen Unternehmen und Institutionen. Sie haben eine Forschungspartnerschaft mit Pfizer Inc., die sich auf in vivo Base Editing Programme für Ziele in der Leber, den Muskeln und dem zentralen Nervensystem konzentriert. Sie arbeiten auch mit Apellis Pharmaceuticals zusammen, um präklinische Forschung an Genen innerhalb des Komplementsystems in verschiedenen Organen durchzuführen. Darüber hinaus haben sie Partnerschaften mit Verve Therapeutics für Behandlungen von Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Sana Biotechnology für CRISPR Cas12b Zelltherapieprogramme und Orbital Therapeutics für RNA-Design.
Das Unternehmen wird von einem Team erfahrener Fachleute geleitet. Dr. Feng Zhang ist der Chief Medical Officer, Dr. David R. Liu und Dr. J. Keith Joung sind Mitbegründer, und Dr. Manmohan Singh ist der Chief Technology Officer. Dr. Gopi Shanker ist der Chief Scientific Officer.
Am 7. August 2024 wurde die Aktie von Beam Therapeutics (BEAM) mit 24,72 USD gehandelt, mit einer Marktkapitalisierung von 483.262 USD. Das Unternehmen ist an der NASDAQ unter dem Tickersymbol BEAM notiert.